Препарат для редких заболеваний компании SNY получил статус прорывного средства от FDA и статус сиротского лекарства в Японии

Sanofi получает прорывное одобрение FDA для нового препарата против аутоиммунной гемолитической анемии

Компания Sanofi (SNY) объявила о получении прорывного статуса терапии от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для своего нового препарата Wayrilz (рилзабрутиниб), который представляет собой оральный обратимый ингибитор тирозинкиназы Брутона (BTK). Этот препарат предназначен для лечения пациентов с теплой аутоиммунной гемолитической анемией (wAIHA). Параллельно Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии предоставило лекарству статус орфанного препарата для той же показания.

Обе регуляторные категории подтверждены клиническими данными из продолжающегося исследования LUMINA 2, фаза IIb, оценившего эффективность и безопасность рилзабрутиниба у пациентов с wAIHA. Более того, в настоящее время ведется исследование LUMINA 3, которое сравнивает рилзабрутиниб с плацебо в данной популяции пациентов.

Прорывное статус FDA нацелен на содействие разработке новых лекарств и ускорение их проверки в случае, если ранние клинические данные указывают на значительные преимущества по сравнению с существующими методами лечения. Такой подход позволяет улучшить доступ пациентов к инновационным терапиям.

В течение последнего года акции компании Sanofi снизились на 10,5%, в то время как индекс соответствующей отрасли вырос на 17,1%, что указывает на сложные рыночные условия для компании.

Рилзабрутиниб уже одобрен в США, Европейском Союзе и Объединенных Арабских Эмиратах под брендом Wayrilz для лечения персистирующей или хронической иммунной тромбоцитопении (ITP) у взрослых пациентов, не ответивших на предшествующую терапию. Таким образом, Wayrilz стал первым BTK-инHIBитером, получившим одобрение для ITP. В настоящее время препарат находится на рассмотрении в Японии.

Wayrilz был добавлен в портфель Sanofi благодаря приобретению компании Principia Biopharma в 2020 году.

Расширение применения Wayrilz в лечении редких аутоиммунных заболеваний

Кроме wAIHA и ITP, Sanofi активно развивает Wayrilz для лечения нескольких других редких аутоиммунных заболеваний на глобальной арене. В частности, компания проводит исследования по данной терапии для пациентов с заболеванием, связанным с IgG4 (IgG4-RD), хроническим сертифицированным состоянием, которое может поражать несколько органов и приводить к воспалению, отекам и фиброзу.

FDA ранее предоставило Wayrilz статус орфанного препарата для аутоиммунной гемолитической анемии, IgG4-RD и серповидноклеточной анемии. Комитет по лекарственным средствам Европейского Союза также присвоил ему указанный статус для ITP, аутоиммунной гемолитической анемии и IgG4-RD.

wAIHA является редким, потенциально угрожающим жизни аутоиммунным расстройством, характеризующимся разрушением эритроцитов, что может привести к значительной анемии, усталости и потенциально серьезным осложнениям со стороны органов. Данное состояние составляет более половины случаев аутоиммунной гемолитической анемии, и на данный момент не существует одобренных терапий для его лечения.

Таким образом, успешное продвижение Wayrilz не только открывает новые горизонты в терапии для пациентов с wAIHA, но и свидетельствует о приверженности Sanofi к борьбе с редкими заболеваниями. В следующем будущем мы можем ожидать более детальных результатов клинического исследования LUMINA 3, которые помогут в дальнейшем понимании эффективности и безопасности данного терапевтического подхода.